Terapia genética inovadora permite menina surda ouvir pela primeira vez

Uma menina britânica chamada Opal Sandy, que nasceu surda, conseguiu ouvir pela primeira vez após ser submetida a um tratamento inovador de terapia genética. Desse modo, a medicina tem um grande avanço, assim, oferecendo esperança a muitas famílias com crianças que sofrem de surdez hereditária.

Um pouco antes de completar um ano, Opal começou o tratamento. Seis meses depois, ela já consegue ouvir sons tão suaves quanto um sussurro e começou a falar, dizendo palavras como “mamãe” e “papai”. A terapia, administrada como uma infusão no ouvido, substitui o DNA defeituoso responsável pela surdez hereditária.

Desenvolvida pela empresa de biotecnologia Regeneron, a terapia usa um vírus modificado e inofensivo para entregar uma cópia funcional do gene OTOF às células do ouvido interno. Este gene é crucial para a audição, e sua mutação é a causa da surdez de Opal.

Opal é parte de um ensaio clínico que incluiu pacientes no Reino Unido, Estados Unidos e Espanha. Médicos de outros países, incluindo a China, também estão explorando tratamentos semelhantes para a mutação no gene da otoferlina (OTOF).

Reação dos pais e primeiros resultados

Os pais de Opal, Jo e James, de Oxfordshire, ficaram impressionados com os resultados. Dessa maneira, relataram que a decisão de submeter Opal ao tratamento pioneiro foi difícil, mas eles acreditaram na oportunidade única de mudar a vida da filha.

“Foi muito assustador, mas acho que tivemos uma oportunidade única”, afirmou Jo.

Após a terapia, Opal foi capaz de ouvir sons altos, como palmas, no ouvido direito apenas algumas semanas depois do tratamento. Seis meses depois, médicos do Hospital Addenbrooke, em Cambridge, confirmaram que ela podia ouvir quase normalmente, inclusive sussurros suaves.

Por tanto, com sucesso do tratamento de Opal, caminhos são abertos para que a terapia genética seja utilizada em outros tipos de perda auditiva profunda. Mais da metade dos casos de perda auditiva em crianças tem causa genética, e os especialistas esperam que essa abordagem possa beneficiar muitos outros pacientes.

Manohar Bance, cirurgião auditivo e pesquisador-chefe do ensaio clínico, expressou sua esperança de que a terapia possa ser usada em crianças pequenas. Dessa forma, evitando a necessidade de implantes cocleares e outras tecnologias.

“O que espero é que possamos começar a usar a terapia genética em crianças pequenas, em que de fato recuperemos a audição”, disse Bance.

Com informações: BBC

Imagem de Capa: BBC